为爱呐“罕”，共益将来。2025年2月28日是第18个外洋凄惨病日，主题是“More than You Can Imagine”，汉文主题为“不啻凄惨”。为命令社会公众关注凄惨病、关爱凄惨病群体，放大公益义举，助力“健康中国”，北京恒昌公益基金会(简称：恒昌公益)基于助医、助困两大公益鸿沟，累计帮扶凄惨病患者在内的64位罹患肠说念重疾儿童，为63个家庭点亮生命之光。

疾病凄惨 爱不凄惨

“世界首个！凄惨病有了AI大模子”“关注凄惨病！渐冻症‘斗士’蔡磊连线博鳌发声”“超90种凄惨病用药进医保：让更多凄惨病患者‘被看见’”……跟着“健康中国”策略执续鼓吹，政府加大对凄惨病诊疗、商讨的参加，以及社会公众遏抑增强强硬，以“瓷娃娃”(成骨不全)、“黏宝宝”(黏多糖贮积症)、“月亮天神”(白化病)、“渐冻症”(肌萎缩侧索硬化)为代表的“凄惨病”越来越为东说念主熟知。

在医学的广袤鸿沟，凄惨病一直是独特的存在，难发现、难确诊、难买药，给患者过甚家庭带来无限不幸。凄惨病又被称为孤儿病，指流行率低、稀有的疾病。《2024中国凄惨病行业趋势不雅察论述》指出，巨匠已知的凄惨病超7000种。在以患病率来界说的5304种凄惨病中，84.5%的凄惨病患病率低于百万分之一。

凄惨病之是以称为“凄惨”，仅仅相对一般疾病来说，本色的凄惨病患者群体数目并不少。据统计，中国凄惨病患者群体超2000万。字据巨匠最大的凄惨病数据库Orphanet在2019年对6172种凄惨病的统计，71.9%的凄惨病与基因谈论，69.9%的凄惨病在儿童期发病。

无药可用是凄惨病患者濒临的最大贫乏之一。由于患者东说念主数少、市集规模小、研发老本高，制药企业的积极性很难莳植，经济答复很难杀青。现今，全世界上市的凄惨病调养药物唯有800多种，95%以上的凄惨病无药可用。

令东说念主欣喜的是，频年来，我国对凄惨病禁受目次式料理，对凄惨病药物研发撑执逐年加强。2018年，国度卫生健康委等5部门发布了第一批凄惨病目次，共波及121种疾病；2023年，我国第二批凄惨病目次公布，收录86种凄惨病。2025年1月1日起认真施行的新版国度医保药品目次中，13个凄惨病用药被纳入医保目次。摒弃现在已有90余种凄惨病调养药品纳入国度医保药品目次，让相干患病群体看到了“药有所保”的朝阳。

凄惨病患儿的健康成长，不仅是医学的挑战，更是社会的西宾。他们需要的不仅是药物，还有社会的荟萃与撑执。社会各界以及爱心公益组织对凄惨病群体的关注也日积月累。2024外洋凄惨病日慈善公益晚会上，上海市凄惨病防治基金会与上海老师电视台、上海科技发展基金会共同发起组建“上海凄惨病防治宣传科技志愿服务队”；2024年2月26日，香港大学深圳病院举行“2024外洋凄惨病日公益慈善步履”，并举办凄惨病患者艺术画展；2024年世界两会手艺，多位代表委员命令成就凄惨病慈善医疗救助专项基金，以责罚凄惨病患者的高额医疗用度问题。

为爱呐“罕” 精确帮扶

“每一个生命齐值得敬畏，每一个小群体齐不应该被毁灭，凄惨病凄惨，但爱不凄惨。”恒昌公益文书长云龙示意，通过多种体式的公益步履、政策见识与医疗撑执，让凄惨病患者被更多东说念主“看见”，同期让他们的权柄和诉求不被淡忘在边缘，是全社会共同的使命。

手脚一家有温度、多情感的公益机构，恒昌公益除了在助医、助困、助学、资助义务植树、资助社区环境保护五大矩阵上雕塑深耕，更依托自己力量，多措并举关嗜好点群体。曾先后帮扶罹患戈谢病的职工、走进深圳“心空间”心智阻遏康复中心怜惜心智阻遏群体，以东说念主间大爱点亮“生命火种”。

    

恒昌公益救助的凄惨病患儿

此外，由恒昌公益归并路门儿科商讨所从属儿童病院推出的儿童肠说念重疾救助容貌，自2020年6月开动以来，已累计捐助医疗善款80余万元，累计救助64名罹患肠说念重疾儿童。其中，6位罹患或并发凄惨病，病种包括：白塞病/贝赫切特抽象征、短肠抽象征、蓝色橡皮疱样痣抽象征、原发性免疫弱势。

据悉，白塞病/贝赫切特抽象征是一种慢性变异性系统性血管炎，呈现复发性口腔溃疡、生殖器溃疡、眼炎等临床特征，同期可能波及消化系统、心血管系统、神经系统等多脏器。短肠抽象征是由于不同原因形成小肠收受面积减少而引起的一个临床症候群，多由宽泛小肠切除、小肠短路手术形成保留肠管过少，养分物资的收受阻遏、泻肚和养分阻遏。严重者可危及病东说念主生命。

蓝色橡皮疱样痣抽象征的特质是皮肤及消化说念同期发生海绵状或毛细血管性血管瘤，瘤证据为蓝色斑痣样。如发生离散，则可导致出血。原发性免疫弱势病则与遗传相干，常发生在婴幼儿，出现反复感染，严重恫吓生命。

“咱们一直笃信救助一个孩子，便是援助一个家庭。在很永劫刻内，儿童疾病类公益容貌，多集结先心病、自闭症、白血病等病症，对儿童消化系统疾病的关注度相对较低。”恒昌公益文书长云龙示意，“儿童消化系统疾病”疾病种类多、调养周期长、诊治难度大，部分儿童还会罹患或并发凄惨病，这些齐大大加重了患儿过甚家庭的经济职守。经统计，上述6位罹患凄惨病的儿童家庭年收入均不开始5万，且多有数十万欠债，家庭经济压力很大。

来自河北省张家口某村镇的康康，出身仅1个月就不幸罹患回肠造口保重、短肠抽象征等多种疾病。但其家庭年收入仅2万5千元，且有20万欠债，确实无力承担腾贵的调养用度。在得知康康确诊凄惨病并需要首要救治后，恒昌公益第一时刻完成贵府审核、资金拨付等全经由作事，为康康家庭责罚燃眉之急。最终，经大夫精心调养，康康凯旋出院。

康康既是恒昌公益常态化救助罹患肠说念重疾儿童的缩影，更是一双一精确救助凄惨病患儿的典型案例。正好外洋凄惨病日，恒昌公益文书长云龙也再次命令：“请社会各界爱心东说念主士多多关注凄惨病及肠说念重疾患儿群体，用爱与步履为他们点亮但愿之光。这些孩子从出身起就濒临着常东说念主难以思象的病痛与挑战，其家庭也承受着遒劲的经济和思想包袱。但愿爱心东说念主士、公益组织加入咱们的行列，为这些孩子和他们的家庭提供切实的匡助，沿路用爱创造生命的古迹，撑起但愿的太空。”

预测将来，恒昌公益将连续秉执“关爱生命，传递但愿”的初心，坚强不移地关注凄惨病群体，很是是罹患肠说念重疾儿童的需求，通过公益救助、科普宣传以及热诚怜惜等花样欧洲杯体育，扩大救助遮盖范围，让更多患儿及家庭感受到社会的暄和。同期，连续加强与专科医疗机构、社会各界的链接，汇注更多资源与力量，完善社会撑执体系，共同推动凄惨病防治行状的发展，为“健康中国”孝敬更多民企使命！